¿Cómo se investigan los medicamentos para niños?

La investigación pediátrica es esencial para poder desarrollar fármacos específicos de enfermedades infantiles. A diferencia que en los ensayos clínicos de adultos, en los de los niños es fundamental el papel de la familia, así como la involucración activa del paciente.

La investigación pediátrica es fundamental para tratar de dar soluciones a problemas médicos específicos de los niños. No obstante, a pesar de su relevancia, los expertos coinciden en que todavía es necesario aunar más esfuerzos para impulsar el estudio clínico infantil de la misma manera que se hace con los adultos. En este sentido, Farmaindustria presentó recientemente una guia para profesionales y pacientes centrada en la indagación de nuevos medicamentos pediátricos. El documento, que también persigue una mayor implicación de los menores en todo el proceso de investigación, se realizó junto con la participación del Hospital de Sant Joan de Déu, la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (RECLIP) y la Asociación Española de Pediatría (AEP).

En este contexto, ¿cómo se llevan a cabo los estudios clinicos para niños y qué diferencias presentan respecto a los de los adultos? Básicamente, en ambos casos se realizan de la misma manera. Sin embargo, el paciente infantil presenta unas características distintas que pueden dar una respuesta especial a los tratamientos y que condicionan la seguridad de los mismos.

“Los ensayos clínicos (EC) que analizan el uso de fármacos en niños son mucho más rigurosos y exigentes y se llevan a cabo de forma muy estricta”, afirma Maria Jose Mellado peña, jefe del Servicio de Pediatría Hospitalaria, Enfermedades Infecciosas y Tropicales en el Hospital Universitario La Paz. La experta detalla que las propuestas tienen que presentarse a las Agencias de Medicamentos Nacionales (EAMPS) y Europea (EMA) con un plan de investigación pediátrico muy detallado que debe ser aprobado para que los ensayos puedan iniciarse en centros pediátricos. Al respecto, explica que “lo habitual en la clínica es hacer un EC en fase II (estudiar la toxicidad/ tolerancia del fármaco en niños) y luego en fase III (comprobar la eficacia del fármaco con una o varias dosis en un grupo mayor de pacientes”.

En el caso de que la investigación pediátrica se centre en enfermedades que también padecen los adultos, la población infantil debe siempre esperar a que el medicamento se pruebe antes en los mayores, tal y como obligan las agencias.

Por su parte, Roi Piñeiro Perez, miembro del Comité de Medicamentos de la Asociación Española de Pediatría (AEP) y Jefe del Servicio de Pediatría del Hospital Universitario General de Villalba, manifiesta es que la principal diferencia entre los ensayos clínicos en adultos y niños es que, cualquier paciente seleccionado debe conocer las características del estudio. “En el caso de los niños esto es más complejo, puesto que la información se transmite fundamentalmente a los padres o tutores legales, que son los que firmarán el consentimiento para participar en la investigación”, declara el especialista.

Por eso, en función de la edad y el grado de comprensión, los niños también deben ser informados. Además, en los mayores de 12 años se requiere también del asentimiento del menor para participar, por lo que es él quien decide formar parte o no del estudio, así como de retirarse en cualquier momento del ensayo si así lo desea.

Otro aspecto esencial que distingue a los EC pediátricos es la formulación del farmaco, pues mientras que en adultos suele ser un comprimido o una cápsula de mg concretos, en los niños hay que hacer pastillas ranuradas o triturables, polvos o jarabes para los más pequeños, “y esto dificulta el ensayo siempre”, según Mellado.

¿Por qué es importante la investigación pediátrica?

La investigación específica en pacientes pediátricos es indispensable. Los niños presentan características biológicas diferentes, por lo que también tienen derecho a tener buenos tratamientos a su disposición. Marisa Alonso, coordinadora del Grupo de Farmacogenética de la Sociedad Española de Farmacia Clínica, Familiar y Comunitaria (SEFAC), comenta que, “en muchas ocasiones, necesitan distintas formulaciones de medicamentos, así como diferentes dosis y dispositivos, o un seguimiento a más largo plazo que en los adultos”.

Además, continúa la experta, también se da el caso de que hay enfermedades características de la infancia y la juventud, siendo algunas de ellas causa de una muerte prematura. “Un ejemplo muy reciente es la aparición, tras una infección aguda por Covid19, del Síndrome Inflamatorio Multistémico- Covid (MISC), que es exclusivo de los niños”, añade Mellado.

El papel de la familia

El papel de la familia, en estos casos, es fundamental, y su participación en el ensayo clínico es un aspecto que remarca la guía publicada por Farmaindustria. “Los padres deben de comprender la importancia de obtener resultados rigurosos para la enfermedad de su hijo, pero también para el futuro de otros niños”, resalta Mellado.

Por ello, es muy importante que los familiares se involucren de forma activa en el proceso de investigación. Hay que tener en cuenta que cualquier ensayo clínico debe estar diseñado para que exista el mínimo riesgo para los participantes, más allá de los efectos secundarios esperables. Piñeiro aclara que, “en cualquier caso, tanto los posibles beneficios como los riesgos de participar deben ser explicados de forma clara y comprensible para los padres”.

El experto apunta que, en caso de complicaciones o eventos adversos no esperables, el responsable es el promotor del ensayo clínico, sea una organización pública o privada. “Por ello, la gran mayoría de los ensayos clínicos tienen contratados seguros de responsabilidad civil, que además son obligatorios para poder comenzar con el estudio”, destaca.

Involucrar al paciente, clave

Aunque son los padres los que dan la aprobación para que el niño forme parte del ensayo clínico, el menor también tiene que estar de acuerdo en participar en él. “Es el niño quien va a participar y va a beneficiarse del efecto del medicamento o sufrir los problemas derivados del mismo. Por esto, es importante involucrarlo desde el principio, fomentando que haga preguntas sobre el proceso y lo entienda lo mejor posible”, expresa Alonso.

Mellado comparte la idea de que los menores deben ser informados de manera acorde a su edad para que “comprendan la importancia de recibir el beneficio y de aplicarlo en otras poblaciones”.

Objetivos de cara al futuro

Como ya se ha mencionado, la investigación pediátrica ha quedado relegada a un segundo plano. Por eso, los expertos consultados por CuidatePlus han planteado los siguientes objetivos que son necesarios abordar

  • Sensibilizar a las autoridades de la necesidad de poner en el mismo nivel de prioridad la investigación pediátrica que la adulta y procurar todas las herramientas técnicas y administrativas necesarias.
  • Reconocer la especificidad de las enfermedades pediátricas y la importancia de los especialistas pediátricos. Solo un cardiólogo infantil conoce las necesidades de fármacos para niños, y lo mismo ocurre con el resto de especialidades. “Es por ello que un objetivo que está implícito en la necesidad de investigar fármacos en niños es que el estudio sea de excelencia y que los grupos investigadores sean expertos en el campo que investigan, al igual que se procura en las enfermedades de los adultos”, resalta Mellado.
  • Centralizar los ensayos clínicos pediátricos en nuestro país, pues permitirá que cualquier niño pueda acceder a participar en EC que administran fármacos necesarios para sus enfermedades.

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